新一代Menin抑制剂旨在克服第一代分子临床中出现的获得性耐药突变

上海-2026年5月15日—苏州必扬医药科技有限公司是一家为血液恶性肿瘤开发创新靶向疗法的临床阶段生物制药公司。公司今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其自主研发的口服、强效且高选择性的新一代Menin抑制剂—BY002孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD）。

该孤儿药资格涵盖的适应症为：治疗携带 KMT2A（MLL）基因重排或 NPM1 基因突变的急性髓系白血病（AML）。BY002在分子结构上经过创新设计，能够在获得性 Menin 突变（Acquired Mutations）的情况下，仍保持强效的治疗活性。此类突变是获得性耐药的重要机制之一，已限制了目前处于临床开发或早期商业化阶段的第一代 Menin 抑制剂的疗效持久性和长期临床获益。

攻克临床获得性耐药的严峻挑战

虽然第一代 Menin 抑制剂在特定基因分型的 AML 亚型患者中展现出了令人瞩目的临床缓解疗效，但最新的临床研究数据显示，许多患者因 Menin-KMT2A 结合界面发生体细胞突变而最终导致疾病进展。这些突变会阻断药物的结合，同时却依然保留了致癌性蛋白与蛋白之间的相互作用。

“BY002荣获 FDA 孤儿药资格是一项重要的监管里程碑，它突显了临床上对针对 KMT2A 重排或 NPM1 突变 AML 患者更具持久疗效方案的迫切需求，” 必扬医药首席执行官胡齐悦表示， “通过靶向设计，BY002能够有效克服在早期药物治疗中频繁出现的耐药突变。我们的目标是为患者提供更持久的临床获益，并为那些在疾病复发后面临极度有限治疗选择的患者改善长期预后。”

关于 AML 中的 Menin 抑制机制

Menin 与 KMT2A（前称 MLL1）蛋白之间的相互作用是导致特定白血病发生的核心驱动因素。在携带 KMT2A 重排和 NPM1 突变的 AML 中，Menin 蛋白充当分子支架，促进包括 HOXA 和 MEIS1 在内的致白血病基因图谱的表达。通过阻断这种相互作用，能够诱导白血病原始细胞分化并促进临床缓解.

关于孤儿药资格（ODD）

美国 FDA 的孤儿药资助计划旨在鼓励和促进用于治疗、诊断或预防在美国患病人数少于 20 万人的罕见疾病或病症的药物与生物制品的开发。获得孤儿药资格后，必扬医药将享有诸多政策扶持与开发激励，包括合格临床试验费用的税收抵免、免除处方药用户付费法案（PDUFA）规定的申请费，以及在产品获批上市后享有美国市场长达 7 年的市场独占权。

关于必扬医药：

必扬医药是一家AI驱动的创新药研发公司，旨在打造全球新药研发界的“DreamWorks”。公司聚焦具有明确作用机制（MOA清晰）及高临床转化潜力的靶点药物开发，深耕未满足需求的治疗领域。依托自主构建的三位一体ExCEED平台（分子设计、成药性评价、生物学研究），临床前管线转化率行业领先。核心团队汇聚来自辉瑞，默克，恒瑞等头部药企的资深科学家，曾参与多款全球上市小分子药物的研发，并成功推动10+项目进入临床。凭借严格的靶点筛选标准和“AI+经验驱动” 模式，公司积极布局高潜力赛道，加速研发高效药物，解决患者未满足需求，同时实现商业价值最大化。

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