近日，苏州必扬医药科技有限公司携其第二代Menin抑制剂BTC-86亮相第66届美国血液学协会年会（ASH）。BTC-86在克服第一代Menin抑制剂Revumenib耐药突变与降低心脏毒性方面显示出显著优势，引起了全球血液肿瘤学者、专家与行业领袖的广泛关注。

KTM2A重排（KMT2Ar）和NPM1突变在AML/ALL中较为常见，KMT2Ar约占AML/ALL病例的5%至10%，而NPM1突变则占据了AML病例的大约30%。这些突变与不良预后相关，导致具有上述突变的患者对传统化疗产生耐药性并频繁复发，复发难治KTM2Ar患者中位总生存期不足3个月，复发难治NPM1突变患者中位总生存期不足6个月。因此，开发针对这些特定基因突变的新疗法对于改善患者预后至关重要。

2024年11月，Revumenib获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗KMT2Ar复发或难治性（R/R）急性白血病成人和1岁以上儿童患者，成为全球首个获批Menin抑制剂。在疗效评估人群中，完全缓解（CR）加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）的比例为21%（22/104），CR/CRh患者的mDOR为6.4个月，ORR为63%，相较于传统化疗展现出显著优势。然而，约38.7%患者在服用Revumenib会产生多种耐药突变，约13%的患者存在Grade 3的QTc延长心脏毒性。

在此背景下，BTC-86以其独特的优势脱颖而出。BTC-86由必扬医药应用其技术平台自主研发，使用专有的ExCEED (Experiment+Computation w/ Enhanced Evaluation & DMPK)平台，采用了全新的分子优化设计方式，有效避开了耐药突变位点，对所有主要Revumenib耐药突变均有与野生型相当的抑制活性。此外，BTC-86对hERG几乎不存在抑制作用，可显著改善QTc延长心脏毒性。在临床前头对头研究中，同等剂量下，BTC-86在多个CDX与PDX体内药效模型中的肿瘤生长抑制效果均显著优于Revumenib。这些研究结果凸显了 BTC-86 作为第二代 menin 抑制剂在研发 R/R AML 和 ALL 新疗法的领先地位。

关于ASH：

美国血液学协会（American Society of Hematology, ASH）成立于1958年，是全球最大的专业血液学组织，致力于通过研究、教育和临床实践的推广，提高血液疾病的预防、诊断和治疗水平。

苏州必扬医药科技有限公司：

必扬医药一家创新药研发公司，旨在打造全球新药研发界的“DreamWorks”。公司应用专有的计算机加速药物发现整合平台ExCEED（含专有数据库）指导候选分子的发现与优化，大幅提升有效化学空间，拓展有效分子优化思路，进而获得具有Best-in-Class潜力的候选分子。创始团队平均拥有超过20年的新药研发与计算模拟复合经验，曾供职于Pfizer、Merck、AstraZeneca等公司，在靶点选择、CADD/AIDD、生物筛选和成药性优化等方面经验丰富，累计促成20余项临床候选药的发现，其中近10个药物（Sunitinib、Crizotinib、Axitinib、Adebrelimab等）已获得FDA/NMPA批准上市。公司专注于眼科与肿瘤领域，眼科项目BT01001已完成IND申报研究，即将获批临床，肿瘤项目BY002正在进行IND注册申报研究，预计2025H2获批临床。

网址：https://cn.beyangtx.com/

联系方式：

邮箱：liuc@beyangtx.com